פייזר העולמית חתמה עם חברת פרוטליקס הישראלית על הסכם לפיתוח ומסחור טיפול למחלת גושה

פייזר העולמית חתמה עם חברת פרוטליקס הישראלית על הסכם לפיתוח ומסחור טיפול למחלת גושה

***

בקשה לאישור התרופה החדשה, המהווה ברירה טיפולית באמצעות תחליף אנזימתי המבוסס על תאי צמח, תוגש ל-FDA לרישום במסלול מהיר כתרופת יתום 

חברת פייזר, ענקית התרופות העולמית, מודיעה היום על חתימת הסכם עם חברת פרוטליקס (Protalix) הישראלית לפיתוח ומסחור טיפול חדש למחלת גושה- מחלה תורשתית נדירה. המחלה נובעת מחוסר מולד באחד האנזימים החיוניים בגוף ונפוצה בעיקר בקרב יהודים אשכנזים.  

התרופה החדשה, טליגלוצירייז אלפא (Taliglucerase Alfa), הינה תחליף צמחי לאנזים החסר (גלוקוצרברוזידאז- GCD). במסגרת ההסכם, פייזר תקבל רישיון בלעדי למסחור התרופה ברחבי העולם, בעוד שחברת פרוטליקס תמשיך לשווקה בישראל. פרוטליקס הצליחה לראשונה לפתח ברירה טיפולית באמצעות תחליף אנזימתי המבוסס על תאי צמח.  

פרוטליקס השלימה בהצלחה את המחקרים הקליניים המוכיחים את יעילות הטיפול (שלב 3), ועתידה לקבל אישור התוויה לתרופה מה FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי). התרופה כבר מוכרת על ידי ה- FDA כ"תרופת יתום" (Orphan Drug) ואף קיבלה מעמד של רישום במסלול מהיר- שמטרתו להקל ולזרז את תהליך אישור הטיפולים במחלות נדירות. כמו כן, ה-FDA אישר טיפול במסגרת תוכנית לנגישות מורחבת לחולים בארה"ב (EAP). טיפול בטליגלוציריייז אלפא ניתן כיום גם במסגרת "טיפולי חמלה" לחולים במדינות האיחוד האירופי.  

ד"ר דוד אביעזר, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס: "אנו נרגשים משיתוף פעולה זה, המהווה צעד משמעותי בדרך לברירה טיפולית באמצעות תחליף אנזימתי המבוסס על תאי צמח לחולים הסובלים ממחלת גושה. לאור שילוב יתרונותיה של פייזר העולמית בתחום השירותים לחולים, לצד פריצת הדרך אליה הגענו בייצור מוצרים ביולוגיים ופיתוח החלבון- אנו מאמינים כי טליגלוציריייז אלפא תהפוך במהרה לאפשרות טיפולית חשובה ויעילה עבור חולי גושה ברחבי העולם". 

על פי ההסכם, פייזר תשלם מראש סכום של 60 מיליון דולר לפרוטליקס. בנוסף, פרוטליקס זכאית לקבל תשלומים נוספים של עד 55 מיליון דולר על פי אבני דרך במסגרת האישורים הרגולטורים. פייזר ופרוטליקס יחלקו בהכנסות וההוצאות העתידיות לפיתוח ומסחור טליגלוציריייז אלפא על בסיס 40%,60%, בהתאמה.  

דוד סימונס, נשיא ומנהל כללי של אחת היחידות העסקיות של פייזר: "בזכות שילוב היתרונות שלנו בקידום טיפול חדשני זה, פייזר ופרוטליקס מצפות לספק במהרה טיפול חלופי לאנשים הסובלים ממחלת גושה. ההסכם תומך במטרה שלנו לתת מענה לצרכי אוכלוסיות חולים רבות, כולל אלו הסובלים ממחלות נדירות, תוך שילוב מיטב המוחות וזאת כדי להתגבר על המחלות החמורות ביותר של זמננו."

 
פיטר ל. סלטונסטאל, נשיא ומנכ"ל הארגון הלאומי להפרעות נדירות (NORD) "הארגון הלאומי להפרעות נדירות מברך תמיד על הרחבת אפשרויות הטיפול עבור חולים במחלות נדירות. אנו מקדמים בברכה את מחויבותה של פייזר בתחום המחלות הנדירות, וממתינים בציפייה לקראת העבודה מול פייזר ופרוטליקס, שתאפשר תמיכה בחולים ובבני משפחותיהם על ידי הגדלת היצע הטיפולים". 

 
אודות מחלת גושה

מחלת גושה הינה הפרעה תורשתית נדירה ביותר הנובעת מחוסר מולד באחד האנזימים החיוניים בגוף., עם שכיחות של כ 1 ל-20,000. לסובלים ממחלת גושה יש חוסר באנזים גלוקוצרברוזידאז (β-glucosidase), האחראי על פירוק סוג מסוים של מולקולת שומן. כתוצאה מכך, נוצרת הצטברות של הליפיד גלוקוצרברוזידאז בחלקים שונים בגוף- בטחול, בכבד ובמוח העצם. הצטברות של תאי גושה עלול לגרום להרחבת הטחול והכבד, לאנמיה, לדימום מוגבר, למחלות עצם ולכמה סימנים ותסמינים אחרים. המחלה לובשת צורות רבות בקרב החולים: יתכנו ילודים הפגועים בצורה קשה ביותר ולעומתם חולים המתגלים רק בבגרות, ללא סימפטומים.

חברת פייזר (Pfizer) החוגגת השנה 160 שנות פעילות היא חברת הביו-פארמה הגדולה בעולם. פייזר חוקרת, מפתחת, מייצרת ומשווקת תרופות מרשם, חיסונים ומוצרי תזונה, המיועדים לטיפול ומניעה של מחלות בבני אדם ובעלי חיים. החברה פועלת בשיתוף עם נותני שירותים רפואיים, ממשלות וקהילות בכל העולם על מנת לאפשר נגישות רחבה לתרופותיה ועל מנת להביא לשיפור מערכות הבריאות ולשירותי בריאות איכותיים ומהימנים בסטנדרטים הגבוהים ביותר. העובדים בפייזר פועלים מדי יום ביותר מ-150 מדינות בכדי לעזור לאנשים לחיות חיים שמחים יותר ובריאים יותר ובכדי להפחית את הנטל הכלכלי של מחלות בעולם כולו.

מידע נוסף על פייזר ניתן לקבל באתר החברה הישראלי והבינלאומי ו/או באמצעות עמוד החדשות של החברה בטוויטר.